现在很多免疫治疗方法的临床前评估比较困难,比如说免疫检查点抑制剂,只能使用小鼠的同源替代抗体进行研究,但是因为物种特性的问题,所以无法完全展示人源治疗方法的特性。
在此基础上,人们开发了基因工程人源化小鼠模型(GEMM),利用基因工程的手段,将免疫正常小鼠体内的治疗靶标替换成人源的,这样可以在免疫正常的小鼠上评估人源的免疫治疗方法,而且该模型可以取代昂贵的人源免疫重建小鼠模型,可以为研究者节约费用。